国内首个胃肠间质瘤四线治疗药物上市

■青岛财经日报/青岛财经网(博客,微博)记者

陈栋

近日，再鼎胃肠肿瘤高峰论坛暨擎乐（瑞派替尼）中国上市会在青岛市举行，众多胃肠肿瘤领域的专家与临床医生汇聚一堂，围绕胃肠肿瘤的诊疗现状与发展趋势展开深入交流。

创新机制突破耐药困局

填补晚期GIST治疗空白

胃肠间质瘤（GIST）是一种起源于间质细胞的软组织肉瘤，最常见的部位是胃和小肠，也可发生于胃肠道外、网膜和肠系膜等处。近年来随着诊疗技术的提升，其发病率逐年递增。尽管作为少见疾病，但胃肠间质瘤在国内每年新诊断患者已逾3万，约超过10万人正在进行治疗。该疾病多见于50岁以上的人群。

胃肠间质瘤的治疗首选是外科手术切除，但术后转移及复发率高达80%。一项研究表明，一线伊马替尼耐药后的患者，有35%存在2种及以上继发突变。但目前二线用药舒尼替尼、三线用药瑞戈非尼仅对部分突变类型有效，且与伊马替尼一样，同属ATP的竞争性抑制剂，使用后依然会出现同样的耐药性。

中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会主任委员、河北医科大学第四医院外三科二级教授李勇表示，过“去20年里，已经有多款靶向疗法相继获批，但仍然有部分患者对这些治疗手段没有响应。长期以来,GIST的耐药问题都是‘老大难’，因为缺乏有效的后线药物，患者在治疗上存在着巨大的未满足需求。”

2021年3月31日，擎乐被中国国家药品监督管理局批准用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期GIST成人患者，填补了我国在这一疾病治疗领域的空白。擎乐作为中国大陆首个获批上市用于全人群GIST四线治疗的创新药物，对患者来说是一个重要的里程碑。

“擎乐是具有崭新机制的‘开关控制’抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶，一天一次口服。临床前研究和临床研究证实，擎乐对KIT和PDGFRα的各种原发和继发突变类型都有很好的抑制作用。它的上市不仅为临床医生提供了新的治疗选择，也为患者获得更长的生存时间和更好的生命质量带来了可能。”中国抗癌协会胃癌专业委员会常委、青岛大学附属医院普外科主任、胃肠外科主任周岩冰教授介绍。

临床获益显著

二线数据有望于下半年发布

INVICTUSⅢ期研究数据显示，擎乐能显著延长患者的无进展生存期和总生存期。中国抗癌协会河南分会胃癌专业委员会副主任委员、郑州大学第一附属医院胃肠外科主任张谢夫教授表示，“擎乐目前已获得多个权威指南的推荐：NCCN发布的2021年第1版胃肠间质瘤指南和我国首部CSCO胃肠间质瘤诊疗指南（2020年），均将擎乐推荐为伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三线治疗失败后的I级/首选推荐（1类证据）。随着擎乐在全国上市，我们期待有更多患者能够从中获益。”

除了在国内获批用于晚期GIST四线治疗外，用于治疗二线GIST患者的3期临床研究也正在进行中。目前，该研究已经完成了3期临床研究的患者入组，预计在2021年下半年会发布相关数据。再鼎医药执行副总裁、临床运营负责人徐宁表示，“擎乐创新机制突破耐药困局，成为晚期胃肠间质瘤标准治疗方案，我们期待二线数据的发布，为更多患者带来希望。擎乐是再鼎医药胃肠肿瘤管线中的第一个商业化产品，为再鼎医药成为胃癌领域的全球领导者奠定了坚实基础。”

为进一步提升患者的用药可及性，再鼎医药联合中国初级卫生保健基金会、镁信健康等多个合作伙伴启动了“晴乐相伴”胃肠间质瘤患者援助项目及全程支持项目。这一项目将首次在基本的患者援助项目之外，覆盖对胃肠间质瘤患者的全病程支持，并对“带病体赠险”展开尝试探索。